A Startup Que Congela a Medula Óssea de Doadores Falecidos para Salvar a Vida de Pacientes com Câncer

Forbes, a mais conceituada revista de negócios e economia do mundo. Jonathan Moore tinha 48 anos quando foi diagnosticado com leucemia no ano passado. Seus médicos do Franciscan Health, disseram que a doença era agressiva.

O esperado era realizar um transplante de medula óssea, um procedimento no qual células saudáveis ​​de um doador substituem as células danificadas do paciente. Mas não havia compatibilidade entre seus familiares nem no cadastro de doadores vivos. Então, Moore soube por seu oncologista sobre uma nova opção de ponta em que ele poderia receber um transplante de um doador falecido que havia sido criopreservado em um biobanco em Indianápolis.

Em janeiro, o paciente realizou o procedimento e sua saúde começou a melhorar. Ele agora considera a data do transplante seu novo aniversário. “Isso me deu uma nova vida”, disse ele à Forbes .

A cirurgia de Moore é um dos 29 procedimentos realizados pela Ossium Health , a startup pioneira na tecnologia de coleta e congelamento de medula óssea de doadores falecidos. Todas as cirurgias, que fizeram parte de ensaios clínicos ou programas de uso compassivo, foram bem-sucedidas. No início deste ano, a empresa sediada em São Francisco realizou seu primeiro procedimento em um paciente de 14 anos.

A Ossium agora se prepara para comercializar sua medula óssea de doadores falecidos para o tratamento de cânceres do sangue em fevereiro do próximo ano e, em seguida, começar a desenvolver um portfólio de outras terapias com células-tronco. “Muita gente nos disse que o que estávamos fazendo era loucura, e principalmente muitos médicos”, diz Kevin Caldwell, cofundador e CEO da Ossium. ” Corações e pulmões precisam ser transplantados poucas horas após a morte do doador e não podem ser criopreservados devido aos danos causados ​​pelo congelamento e descongelamento.

) A medula óssea, por outro lado, pode ser congelada com sucesso devido às propriedades únicas das células-tronco. Entretanto, os médicos sempre dependeram de doadores vivos e precisavam ser convencidos de que não haveria riscos adicionais para os pacientes ao usar uma medula congelada, já que esse tipo de transplante apresentam riscos significativos, incluindo doença do enxerto contra o hospedeiro e danos ao órgão. Desenvolvimento da Ossium Há uma década, Caldwell , um ex-consultor de saúde da McKinsey de 40 anos, uniu-se ao especialista em criopreservação Erik Woods , de 54 anos.

Eles acreditavam que armazenar o tecido medular de doadores falecidos, material que antes era descartado pelas organizações de doação de órgãos, poderia salvar vidas de pacientes, permitindo que eles recebessem tratamento praticamente sob demanda, sem ter que se preocupar em encontrar um doador compatível. Desde então, a Ossium captou US$ 158 milhões de investidores, incluindo a First Round Capital e a General Catalyst, atingindo uma avaliação de US$ 300 milhões na última rodada de investimentos em 2023. A receita deve chegar a US$ 35 milhões este ano, um aumento de 75% em relação aos US$ 20 milhões do ano passado.

Caldwell acredita que o próximo ano será o ano de grande sucesso da empresa, com receita superior a US$ 120 milhões. Ele espera que o número de transplantes ultrapasse 60 no próximo ano e chegue perto de 200 em 2028, à medida que a quantidade de medula óssea armazenada aumentar, assim como a disposição dos médicos em utilizá-la. O armazenamento utilizado pela Ossium não é regulamentada pela FDA, pois a agência determinou que ela se enquadra nas mesmas regras da medula óssea de doadores vivos.

Mesmo assim, a startup decidiu realizar estudos clínicos para coletar dados que pudessem convencer os médicos de sua eficácia e segurança. Os resultados mostraram que o tecido medular deles pode ser melhor até melhor do que de um doador vivo. Isso porque os corpos vertebrais e os segmentos ósseos da coluna, contêm uma quantidade extremamente rica de medula óssea vermelha ativa.

Região que os médicos não conseguem coletar em doadores vivos por ser muito arriscado acessar a coluna e, em vez disso, obtêm o material principalmente da parte posterior do osso do quadril. Até agora, a medula óssea de Ossium foi usada para tratar câncer no sangue e, em um caso, anemia aplásica grave, uma condição rara e séria em que o órgão para de produzir glóbulos vermelhos suficientes. Mas Caldwell e Woods têm ideias de como produzir variantes dela, como alterando a proporção de diferentes células, que poderiam ser mais adequadas para tratar outras doenças.

Ossium Health Enquanto a busca por um doador vivo pode levar de dois a quatro meses, a Ossium promete entregar o material em até 72 horas A Ossium também utiliza material excedente para produzir enxertos de matriz óssea criopreservada, chamados OssiGraft, para reparo, substituição e reconstrução da coluna vertebral, da pelve e das extremidades em cirurgias ortopédicas. Resultados da Startup A empresa firmou um contrato de até US$ 125 milhões em 2024 com a Autoridade Federal de Pesquisa e Desenvolvimento Biomédico Avançado (BARDA, na sigla em inglês), para manter medula óssea armazenada em caso de emergência radiológica ou nuclear. Esses números ajudaram a startup a conquistar um lugar na lista Forbes Next-Billion Dollar Startups deste ano, a seleção de empresas que consideramos ter maior probabilidade de atingir uma avaliação de US$ 1 bilhão.

“Desvendar o potencial da medula óssea é realmente fascinante”, afirma Lawrence Barclay, sócio-gerente da empresa de capital de risco Manta Ray fundada pelo bilionário polonês Sebastian Kulczyk, que investiu na Ossium. “Outras partes do corpo já foram utilizadas de forma inteligente. ” No primeiro biobanco de medula óssea do mundo, em Indianápolis, a equipe da startup, vestida com trajes brancos semelhantes a roupas espaciais, óculos de proteção e luvas de malha de aço, utiliza serras cirúrgicas para cortar os ossos retirados da coluna vertebral de um doador falecido.

Ao final desse processo, que leva de quatro a seis horas, a empresa terá bolsas contendo um líquido vermelho claro, que são armazenadas em tanques gigantes com capacidade para até 850 unidades a -150 graus Celsius, até que os pacientes precisem delas. Um único doador pode tratar, em média, três pacientes. A Ossium detém 15 patentes para seu processo de coleta e armazenamento de medula óssea.

“É preciso ter muito cuidado em cada etapa do processo”, diz Woods. “Estamos pedindo a essas células que repovoem o sistema imunológico do paciente pelo resto da vida. ” Como resultado, a empresa atualmente só consegue atender quatro doadores por dia.

A questão agora é como ampliar isso. No biobanco de Indianápolis, Caldwell demonstra uma máquina com uma lâmina que se assemelha a um grande pedaço de palha de aço, que pode ser usada para a remoção de material desnecessário do osso. O uso do sistema poderá reduzir o tempo do processo em 30 minutos.

“A ideia é, na próxima década, nos tornarmos a principal fonte de células da medula óssea para transplantes e melhorar os resultados para os pacientes”, afirma Caldwell. Desafio de doadores vivos O falecido ganhador do Prêmio Nobel, E. Donnall Thomas, realizou o primeiro transplante de medula óssea em 1956.

Hoje, mais de 1,5 milhão de pessoas já se submeteram a um. “É a imunoterapia original, anterior a todos esses medicamentos inovadores que temos em oncologia”, afirma o Dr. Sager Patel, professor associado de medicina no Instituto de Câncer Huntsman da Universidade, que trabalhou com a Ossium em seus ensaios clínicos.

Mas depender de doadores vivos apresenta grandes problemas. Pelo menos 70% dos pacientes que precisam de um transplante de medula óssea não têm um familiar compatível e necessitam de um doador não aparentado. Embora os médicos possam consultar os registros de compatibilidade, nem todos os pacientes encontrarão um doador.

As chances para pacientes negros e do sul da Ásia são ainda menores devido à falta de diversidade entre os doadores. E o tempo também é um problema. Portadores de câncer que precisam de tratamento podem não ter os dois a quatro meses necessários para encontrar um doador vivo.

A Ossium se compromete a entregar a medula óssea em até 72 horas. Os empreendedores começaram com um orçamento apertado e alugaram um espaço nos fundos do laboratório de um amigo. 000 da First Round Capital em 2016.

Ele sacou todo o seu fundo de aposentadoria $ 401 mil, enquanto Woods vendeu sua casa. “Não havia riqueza na minha família da qual eu pudesse me valer. Não havia nenhum tio rico para ajudar.

Era tudo ou nada”, diz Caldwell. O próximo passo foi conseguir algumas colunas vertebrais para que pudessem experimentar a extração e o congelamento do tecido medular. Para isso, precisavam da aprovação de algumas das 55 organizações nacionais sem fins lucrativos, que recuperam órgãos após a morte de pessoas cadastradas como doadoras.

Caldwell já havia se encontrado com o CEO de uma dessas organizações, a LifeGift, sediada em Houston, e a organização aderiu em 2016. Então, ele começou a viajar pelo país para se encontrar com os diretores de outras organizações sem fins lucrativos no Colorado, Tennessee, Arizona e outros estados. ”Dr.

000 potenciais doadores por ano. “Ele é muito, muito brilhante”, diz Dorrie Dils, CEO da Gift of Life Michigan, que agora trabalha com a Ossium. ” Em 2024, uma mulher de 68 anos de Detroit, com leucemia e sem outras opções de tratamento, recebeu o primeiro transplante.

“Teoricamente, daria certo, mas a gente fica apreensivo até o primeiro paciente. Ela foi nossa verdadeira pioneira”, diz Woods. A Ossium está agora focada em preparar o lançamento comercial de sua medula óssea, para que qualquer médico possa transplantá-la em seus pacientes.

A empresa também espera expandir o uso da medula óssea para além do câncer, abrangendo também a anemia falciforme, que afeta 8 milhões de pessoas no mundo todo, e até mesmo doenças autoimunes, como o diabetes tipo 1. Devido aos riscos, o transplante de medula óssea tem sido, em grande parte, um tratamento de último recurso, utilizado apenas para doenças graves e, muitas vezes, fatais. “A questão principal é comprovar que os efeitos colaterais não superam os benefícios”, afirma Caldwell.

” Em última análise, Caldwell espera poder usar medula óssea congelada para prolongar a vida. Mas ele acredita que isso ainda levará pelo menos uma década. “O que imaginamos é alguém geralmente saudável, mas por volta dos 70 anos.

Usaríamos esse transplante otimizado no futuro e, essencialmente, reiniciaríamos o sistema imunológico dessa pessoa para o nível de 25 anos. com O post A Startup Que Congela a Medula Óssea de Doadores Falecidos para Salvar a Vida de Pacientes com Câncer apareceu primeiro em Forbes Brasil . ]]>