EUA aprovam tratamento para doença rara que provoca perda muscular

2026) o Isembyld, da farmacêutica Scholar Rock , para tratar a atrofia muscular espinhal, uma doença genética rara que provoca fraqueza muscular progressiva. O medicamento é aplicado por injeção e foi desenvolvido para melhorar a função motora de adultos e crianças com atrofia muscular espinhal que já passaram por tratamentos existentes para a doença. É a 1ª terapia direcionada aos músculos aprovada com esse objetivo para esse grupo de pacientes.

A atrofia muscular espinhal afeta os neurônios motores e pode causar dificuldades de movimento, respiração e deglutição. 000 crianças e adultos nos Estados Unidos, de acordo com a Muscular Dystrophy Association. 795 pacientes registrados em novembro de 2024.

O princípio ativo do Isembyld é o apitegromab. O medicamento bloqueia seletivamente a ativação da miostatina, proteína que limita o crescimento muscular. A proposta é aumentar a massa e a força dos músculos.

A aprovação da FDA teve como base dados de estudos em estágio avançado que mostraram melhora significativa da função motora nos pacientes tratados em comparação com aqueles que receberam placebo. A empresa Scholar Rock também testa o medicamento para preservar a massa muscular durante a perda de peso. Nesse mercado, o tratamento disputa espaço com mais de uma dúzia de companhias que desenvolvem medicamentos para reduzir a perda de massa muscular associada ao emagrecimento, como a tirzepatida, princípio ativo de medicamentos usados para perda de peso.

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