FDA Aprova Medicamento Que Preserva Músculos e Abre Caminho para Testes com Tirzepatida

Forbes, a mais conceituada revista de negócios e economia do mundo. A FDA, agência reguladora de medicamentos dos Estados Unidos , aprovou o Isembyld (apitegromab) , da Scholar Rock , primeira terapia desenvolvida para atuar diretamente sobre o músculo em pacientes com atrofia muscular espinhal (AME). A doença genética rara provoca perda progressiva de força muscular e pode comprometer a capacidade de andar e, nos casos mais graves, a respiração.

A aprovação foi baseada no estudo Sapphire , que acompanhou 188 pacientes de 2 a 21 anos, em nove países, durante cerca de um ano. Todos já utilizavam nusinersena ou risdiplama, tratamentos disponíveis para a AME. Parte dos participantes recebeu também apitegromab, enquanto o restante recebeu placebo.

O grupo que combinou os tratamentos apresentou ganho médio de 2,2 pontos em uma escala de avaliação da função motora. Entre os pacientes que receberam o novo medicamento, 34% tiveram melhora de pelo menos três pontos, contra 13,5% no grupo placebo. Os efeitos adversos mais frequentes foram infecções respiratórias, vômito, tosse, dor de cabeça e reações alérgicas.

Como o medicamento age Os tratamentos tradicionais para AME atuam sobre o gene SMN2 para aumentar a produção de uma proteína que protege os neurônios responsáveis pelos movimentos musculares. O apitegromab atua de outra forma. O medicamento bloqueia a miostatina, proteína que funciona como um freio natural do crescimento muscular.

Com sua inibição, o músculo pode crescer e responder melhor aos sinais enviados pelos neurônios. Por isso, o Isembyld não substitui os tratamentos existentes. A aprovação prevê seu uso em conjunto com nusinersena ou risdiplama para pacientes com AME a partir de 2 anos.

Potencial para quem usa canetas emagrecedoras A ação sobre a miostatina também despertou interesse para outro cenário: a perda de massa muscular associada ao uso de medicamentos à base de tirzepatida, como o Mounjaro. A redução de peso provocada por essas canetas i nclui perda de massa muscular além da gordura, uma preocupação no acompanhamento de pacientes que fazem uso prolongado. Em um estudo de fase 2, ainda preliminar, a Scholar Rock combinou apitegromab e tirzepatida.

Após 24 semanas, os participantes que receberam as duas substâncias preservaram cerca de 55% mais massa magra do que aqueles que utilizaram apenas o medicamento para perda de peso. O apitegromab ainda não foi aprovado para essa finalidade, e os estudos sobre a combinação continuam em andamento. O post FDA Aprova Medicamento Que Preserva Músculos e Abre Caminho para Testes com Tirzepatida apareceu primeiro em Forbes Brasil .

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